Дев’ятимісячний хлопчик із рідкісним метаболічним захворюванням став першим у світі, хто отримав індивідуальну генну терапію з використанням технології Crispr-Cas9. У нього було важке генетичне захворювання, яке перешкоджало печінці виводити токсичні відходи. Лікарі пропонували сім’ї експериментальне лікування, яке було адаптоване саме для нього. Після введення препарату молекулярні ножиці намагалися виправити дефектний ген. Результати терапії обіцяючі, хлопчик вже може споживати більше білка і потребує менше ліків. Медики наголошують, що потрібно тривале спостереження, аби повністю оцінити безпечність і ефективність лікування. Вони сподіваються, що цей прорив допоможе дитині жити без маси ліків і стане основою для розробки терапій для інших пацієнтів.