Науковці з Університетського коледжу Лондона досягли значного успіху в лікуванні хвороби Гантінгтона, яка спричиняє поступове руйнування нервової системи. Вони розробили нову генну терапію, яка змогла уповільнити розвиток цієї хвороби на 75%. Хвороба Гантінгтона виникає внаслідок мутації в гені HTT, яка призводить до утворення шкідливого білка гантінгтіну. Науковці створили препарат на основі модифікованого вірусу, який блокує вироблення цього білка, і вводять його до нейронів мозку через мікрокатетер. Випробування пройшли 29 пацієнтів, які після трьох років терапії показали значне уповільнення прогресування хвороби, поліпшення когнітивних та моторних показників, а також збереження нейронів. Професорка Сара Табрізі, яка очолює Центр хвороби Гантінгтона в Університетському коледжі Лондона, назвала це величезним проривом. Нова терапія відкриває нові можливості для пацієнтів з Гантінгтоном і дає надію на покращення якості їхнього життя.
Залишити відповідь